在娘胎里就可根除遺傳病

  有些疾病會先天性遺傳,長大后也難以根治??墒侨绻谔哼€未出生時,將對應(yīng)的“正?!备杉毎浦策M子宮內(nèi),那么,這些患有諸如血友病、地中海貧血、神經(jīng)肌肉缺陷等家族病史的父母,將有更多機會擁有一名健康的寶寶。

  昨天,記者從上海交大醫(yī)學遺傳研究所黃淑幀課題組獲悉,經(jīng)過7年多研究,其在動物活體內(nèi)的干細胞研究取得了突破性進展;并且利用這一技術(shù),還在羊等動物器官上找到了如何批量“生產(chǎn)”人源蛋白的“藥廠”。

  為什么選擇在胎兒期間“種”干細胞呢?據(jù)課題組專家解釋,目前,“干細胞移植”遭遇很多瓶頸。除了倫理問題外,最大的困難在于成年人體免疫系統(tǒng)非常強大,會自動識別“異族”細胞并本能“排斥”。為此,科學家往往會先用放射線、基因敲除等手段“搗毀”成年動物的免疫系統(tǒng),不給它機會“抵抗”。但顯然,這種方法今后很難用到人身上?!坝捎谔涸缙诘拿庖呦到y(tǒng)尚未發(fā)育成熟,因此對‘外來者’一般不予以排斥?!痹邳S淑幀看來,這種名為“干細胞宮內(nèi)移植”的新產(chǎn)前治療手段,將有望根治人類的先天性/遺傳性疾病。

  雖然國際上沒有任何先例,可上海科學家仍然大膽地決定對50只懷孕45-65天的山羊媽媽進行實驗。在摸準了羊?qū)殞毜奈恢煤?,通過B超監(jiān)視“帶路”,他們成功把人的臍血干細胞注射入胎羊腹腔內(nèi)。最后,39只羊?qū)殞毾群箜樌Q生,最大的已度過了4歲生日。利用基因芯片,專家們欣喜地發(fā)現(xiàn)羊?qū)殞毜难骸⒐撬?、脾、肝、腎、骨骼肌、肺、心臟等器官里,都有人的基因,最高的檢出率達37%。

  課題組專家表示,盡管現(xiàn)在離臨床還很遙遠,但隨著這一研究課題的深入,可以想象,人類可以把自己的干細胞移植到羊身上,“種”一個健康的組織器官給自己用,且不用擔心排異反應(yīng),甚至可以像打預(yù)防針一樣,進行產(chǎn)前治療和組織損傷修復,誕生出健康寶寶。上??茖W家們在實驗期間還有意外收獲———隨著山羊?qū)殞毜慕瞪潴w內(nèi)的人源干細胞也隨之“成長”。這就意味著將來醫(yī)療中所需的大量人源蛋白,有了最好的天然“生產(chǎn)車間”———人/動物嵌合體的器官。以肝臟為例,它能制造4000多種蛋白,其中包括不少藥用蛋白。含有人肝細胞的山羊肝,就好比是各類藥用蛋白的“藥廠”。

  據(jù)悉,該項研究成果已經(jīng)刊登在今年4月的國際權(quán)威《美國科學院院報(PNAS)》上,并于昨天正式通過了國內(nèi)專家組鑒定。

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